RNAi药物的临床研究进展
RNA干扰(RNAi)是指在细胞内由双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介导的降解同源序列的mRNA,从而抑制相应基因表达的现象.它是转录后基因沉默(PTGS)的一种.RNA干扰不仅是基础研究的热点,也是临床应用研究的热点,小干扰RNA(siRNA)药物虽然在国际上已有部分进入I～III期临床研究,但是siRNA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍.核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解,而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎,该技术一旦被攻克,将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗.本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述.
徐根兴(南京大学公共健康医学中心生命分析化学教育部重点实验室,南京,210093;江苏省基因药物工程技术研究中心,苏州,215128)
刊 名： 药学与临床研究 ISTIC 英文刊名： PHARMACEUTICAL AND CLINICAL RESEARCH 年，卷(期)： 2010 18(2) 分类号： Q78 关键词： RNA干扰 siRNA药物 临床研究